ΥΓΕΙΑ
Ήδη ξεκίνησε η πρώτη κλινική δοκιμή και στους ανθρώπους. Η ελπιδοφόρα ανακοίνωση έγινε από τους επιστήμονες στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας στο Βανκούβερ του Καναδά.
Αποτελεσματικό και ασφαλές φαίνεται να είναι το πρώτο φάρμακο κατά της αιτίας -και όχι μόνο των συμπτωμάτων- της νόσου του Χάντιγκτον, όπως έδειξαν οι δοκιμές σε ποντίκια και μαϊμούδες.
Η νόσος Χάντιγκτον είναι μια σπάνια κληρονομική νευροεκφυλιστική πάθηση, που προκαλεί ανεξέλεγκτες κινήσεις, απώλεια νοητικών ικανοτήτων, συναισθηματικά προβλήματα και τελικά θάνατο. Η νόσος κληροδοτείται από τον γονέα στο παιδί μέσω μιας μετάλλαξης σε ένα γονίδιο, η οποία έχει ως συνέπεια την παραγωγή μιας πρωτεϊνης που προξενεί την ασθένεια. Κάθε παιδί έχει 50-50% πιθανότητες να κληρονομήσει τη νόσο, αν ο ένας γονιός του την έχει, και από τη στιγμή που θα κληρονομήσει την μετάλλαξη, αναπόφευκτα θα νοσήσει.
[adsense]
Το νέο φάρμακο IONIS-HTTRx επιφέρει «σίγαση» (απενεργοποίηση) του μεταλλαγμένου γονιδίου, αναστέλλοντας έτσι την παραγωγή της «ένοχης» πρωτεϊνης. Το φάρμακο χορηγείται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό μέσω ένεσης.
Η ανάπτυξη του φαρμάκου έγινε από τη φαρμακευτική εταιρεία Ionis Pharmaceuticals, σε συνεργασία με τη φαρμακευτική Roche Pharmaceuticals και ερευνητές του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια-Σαν Ντιέγκο. Στην τρέχουσα κλινική δοκιμή χορηγείται το φάρμακο σε τέσσερις μηνιαίες δόσεις. Στο μέλλον θα δοκιμασθούν και άλλες δοσολογίες.
«Είναι πολύ συναρπαστικό να έχουμε τη δυνατότητα μιας θεραπείας που θα μπορούσε να αλλάξει την πορεία αυτής της τρομερής νόσου. Μέχρι στιγμής υπάρχουν μόνο θεραπείες που αφορούν τα συμπτώματά της», δήλωσε ο επικεφαλής της κλινικής δοκιμής Μπλερ Λίβιτ του Πανεπιστημίου της Βρετανικής Κολομβίας στο Βανκούβερ. Τόνισε πάντως πως θα περάσουν χρόνια, εωσότου το φάρμακο αξιοποιηθεί κλινικά σε ασθενείς.
Οι έως τώρα μελέτες του φαρμάκου σε ποντίκια έχουν αφήσει υποσχέσεις ότι μπορεί να καθυστερήσει την εξέλιξη της νόσου και να την αναστρέψει τελικά. Η βελτίωση στα κινητικά προβλήματα εκδηλώνεται από τον πρώτο κιόλας μήνα της θεραπείας.
Οι δοκιμές στα τρωκτικά και τις μαϊμούδες έδειξαν ότι το φάρμακο γίνεται καλά ανεκτό, χωρίς παρενέργειες που να καθιστούν αναγκαστική την μείωση της δοσολογίας του.
Ροή Ειδήσεων
19/04/2024 | 10:43
Εκρήξεις στο κεντρικό Ιράν – Πιθανή ισραηλινή επίθεση – Άλμα στην τιμή του πετρελαίου
19/04/2024 | 10:18
Δημήτρης Παπανώτας για ΣΚΑΪ: «Κοροϊδεύουν τον κόσμο μπροστά στα μάτια του» – Για ΣΥΡΙΖΑ: «Με έφαγαν, καλή χώνεψη»
19/04/2024 | 09:49
Έλλη Στάη: Είμαι 70 χρονών, υπήρξα σκληρή επίτηδες, δεν κάνω διατροφή αλλά γυμνάζομαι
19/04/2024 | 09:43
Αφροδίτη Γραμμέλη σε Γιώργο Λιάγκα: «Μη μας κουνάς το δάχτυλο κάθε πρωί, για όνομα του Θεού δηλαδή – Ξαφνικά βγήκε ο Γιώργος και έκανε πάλι διάγγελμα»
19/04/2024 | 09:31
Σταματίνα Τσιμτσιλή για Δημήτρη Παπανώτα: «Βρέθηκε εκτός με συνοπτικές διαδικασίες»
19/04/2024 | 08:46
Ελένη Μενεγάκη: Με τρομάζετε και δεν το θέλω αυτό, είπε μετά την είδηση ότι αποχωρεί από το MEGA
19/04/2024 | 07:54
Το Ισραήλ εξαπέλυσε επίθεση στο Ιράν, σύμφωνα με αμερικανικά τηλεοπτικά δίκτυα – Ιράν: «Καμιά» σοβαρή ζημιά μετά τις εκρήξεις – Οι πυρηνικές εγκαταστάσεις είναι ασφαλείς
18/04/2024 | 09:29
Επικό τρολάρισμα Κουτσούμπα με… σφυροδρέπανο στον Κασσελάκη για το τι εμφανίστηκε στη βάπτισή του
18/04/2024 | 09:03
Ανδρουλάκης για «βάπτιση» Κασσελάκη: «Όταν εγώ βαφτίστηκα στο Αρκαλοχώρι βγήκε ο ήλιος του ΠΑΣΟΚ»
18/04/2024 | 08:27
Δημήτρης Παπανώτας: Εκτός Happy Day νωρίτερα ο δημοσιογράφος – Τι είπε η Σταματίνα Τσιμτσιλή
18/04/2024 | 09:52
Γιώργος Τσίπρας για το «θαύμα» στη βάπτιση του Στέφανου Κασσελάκη: «Αυτή η αναφορά ήταν σοκαριστική»
18/04/2024 | 08:50
Ελεονώρα Μελέτη – Θανάσης Πάτρας: Η διαφορετική έναρξη στην εκπομπή και τα συγκινητικά λόγια
18/04/2024 | 14:59
Εκτός του ευρωψηφοδελτίου του ΣΥΡΙΖΑ ο Δημήτρης Παπανώτας μετά το σάλο για τις δηλώσεις του
18/04/2024 | 11:24
Ελένη Μενεγάκη: Ο Δημήτρης Ουγγαρέζος αρνήθηκε να σχολιάσει την αποχώρησή της από το MEGA
18/04/2024 | 10:08