Αθήνα

 

24 oC

ελαφρές νεφώσεις

Hottest

Ενημέρωση σε... fast-forward!

Τρίκαλα: Έξαλλος με τον μάγο Σανκάρα ο δήμαρχος – Αναβλήθηκε η παράσταση

ΥΓΕΙΑ

Amryt Pharma: Η Κομισιόν εγκρίνει το Filsuvez® για τη θεραπεία της δυστροφικής και συνδεσμικής πομφολυγώδους επιδερμόλυσης

Η Amryt (Nasdaq: AMYT), μια παγκόσμια βιο-φαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην απόκτηση, ανάπτυξη και εμπορία νέων θεραπειών για σπάνιες παθήσεις, ανακοίνωσε την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το Filsuvez στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία τραυμάτων μερικού πάχους που σχετίζονται με τη δυστροφική και συνδεσμική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (ΠΕ) σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω.

Η ΠΕ είναι μια σπάνια και επώδυνη γενετική διαταραχή του δέρματος που προσβάλλει μικρά παιδιά και ενήλικες και για την οποία δεν υπάρχει προς το παρόν εγκεκριμένη θεραπεία. Η έγκριση αδείας με κεντρική διαδικασία θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Η έγκριση του Filsuvez® στην Ευρωπαϊκή Ένωση παρέχει έναν ρυθμιστικό βασικό φάκελο που μπορεί να αποτελέσει τη βάση για μελλοντικές ρυθμιστικές υποβολές στις χώρες της Λατινικής Αμερικής και της Μέσης Ανατολής.

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το Filsuvez® βασίστηκε στα αποτελέσματα της ΕΑSE μελέτης Φάσης ΙΙΙ, η οποία ήταν η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη που έχει ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα για τη διερεύνηση της θεραπείας ασθενών με Πομφολυγώδη Επίδερμόλυση και διεξήχθη σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες.

Ο Δρ. Joe Wiley, Διευθύνων Σύμβουλος της Amryt Pharma, σχολίασε:

“Η έγκριση του Filsuvez® στην Ευρώπη αποτελεί μια σημαντική θετική εξέλιξη για τους Ευρωπαίους ασθενείς που πάσχουν από αυτή την εξουθενωτική πάθηση. Το Filsuvez® θα είναι το τέταρτο εμπορικό μας προϊόν για σπάνιες παθήσεις. Διαθέτουμε την ομάδα, την οικονομική ευελιξία και την παγκόσμια υποδομή για να το διαθέσουμε ταχέως στην αγορά και να φέρουμε εις πέρας τα σημαντικά σχέδια της ανάπτυξής μας. Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που θα ξεκινήσουμε τη διάθεση του Filsuvez® στους Ευρωπαίους ασθενείς που το έχουν ανάγκη το συντομότερο δυνατό”.

Σχετικά με την πομφολυγώδη επιδερμόλυση (Epidermolysis Bullosa)

Η πομφολυγώδης επιδερμόλυση (ΠΕ) αποτελεί μια σπάνια και επιβλαβή ομάδα κληρονομικών διαταραχών του δέρματος, των βλενογγόνων και των εσωτερικών επιθηλίων που χαρακτηρίζεται από μεγάλη ευθραυστότητα του δέρματος και σχηματισμό πομφολύγων.

Οι ασθενείς με σοβαρές μορφές ΠΕ πάσχουν από σοβαρές, χρόνιες πομφόλυγες, έλκη και ουλές στο δέρμα, ουλοποίηση στα χέρια και τα πόδια, ακαμψία των αρθρώσεων, στενώσεις του οισοφάγου και των βλεννογόνων, υψηλό κίνδυνο ανάπτυξης επιθετικών ακανθοκυτταρικών καρκινωμάτων, λοιμώξεις και κίνδυνο πρόωρου θανάτου.

Σχετικά με την μελέτη EASE

Η μελέτη EASE (NCT03068780) είναι η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη Φάσης ΙΙΙ που διεξήχθη ποτέ σε ασθενείς με ΠΕ, η οποία πραγματοποιήθηκε σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες. Περιλαμβάνει μια μελέτη φάσης ΙΙΙ τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη που ακολουθείται από μια 24μηνη φάση ανοικτής επισήμανσης, με ένα σκέλος.

Ασθενείς με δυστροφικά και συνδεσμικά έλκη-στόχους ΠΕ μεγέθους μεταξύ 10 και 50 cm2 που υπήρχαν για > 21 ημέρες και <9 μήνες τυχαιοποιήθηκαν σε διπλά τυφλή φάση για μελέτη της θεραπείας σε αναλογία 1:1 και εφαρμόστηκαν επιθέματα ελκών σύμφωνα με την καθιερωμένη φροντίδα. Στη δοκιμή συμμετείχαν 223 ασθενείς, συμπεριλαμβανομένων 156 παιδιατρικών ασθενών. Από αυτούς που ολοκλήρωσαν τη διπλά τυφλή φάση, το 100% εισήλθε στη φάση ανοικτής επισήμανσης της ασφάλειας.

Ροή Ειδήσεων

14/08/2022 | 00:10

Μάνος Κατράκης: Ο ανυπότακτος μύθος του ελληνικού θεάτρου

14/08/2022 | 00:05

Εορτολόγιο: Ποιοι γιορτάζουν σήμερα, Κυριακή 14 Αυγούστου

14/08/2022 | 00:04

Τα ζώδια της Κυριακής 14 Αυγούστου

14/08/2022 | 00:01

Καιρός: Κορυφώνεται την Κυριακή το κύμα κακοκαιρίας – Έντονα φαινόμενα

13/08/2022 | 23:22

Έγκλημα στην Άρτα: «Δεν κρυβόταν, σκεφτόταν να αυτοκτονήσει» ισχυρίζεται για τον 29χρονο ο αδερφός του

13/08/2022 | 23:15

Σταμάτης Γονίδης: Έπεσε ξύλο σε συναυλία του στο Λιανοκλάδι

13/08/2022 | 23:07

Μάντσεστερ Γιουνάιτεντ: Έξαλλος ο Κριστιάνο Ρονάλντο δεν έδωσε το χέρι του στον Τεν Χαγκ

13/08/2022 | 22:47

Γιάννης Σπαλιάρας: «Δεν ξέρω αν η γυναίκα της ζωής μου είναι η γάτα μου»

13/08/2022 | 22:36

Γηροκομείο στην Ξάνθη: Πέθανε από κορονοϊό ηλικιωμένη γυναίκα – Δεκάδες νέα κρούσματα

13/08/2022 | 22:29

ΛΟΤΤΟ: Αυτοί είναι οι τυχεροί αριθμοί της σημερινής κλήρωσης

13/08/2022 | 22:20

Ιωάννα Τούνη: Ποζάρει στον καθρέφτη με μαγιό – «Η κοιλιά μου μεγαλώνει κάθε μέρα»

13/08/2022 | 22:14

Ουκρανία – Ποντόλιακ: «Είμαστε έτοιμοι για οποιοδήποτε πυρηνικό ατύχημα» – Πότε θα τελειώσει ο πόλεμος

13/08/2022 | 21:56

Κως: Τον κατήγγειλαν για βιασμό και προσπάθησε να δωροδοκήσει τους αστυνομικούς για να μην τον συλλάβουν

13/08/2022 | 21:36

Φωτιά στη Θάσο: Μάχη με τις φλόγες δίνουν οι πυροσβέστες

13/08/2022 | 21:07

Ηλιάνα Παπαγεωργίου: «Love Island κανείς;» – Η νέα ανάρτησή της
Langya: «Ο νέος ιός που βρέθηκε στην Κίνα θα μπορούσε να είναι η κορυφή του παγόβουνου»
Συμβουλές από τους ειδικούς: Ολα όσα αποφεύγουν οι γιατροί στις διακοπές!
Nέα ονόματα για τις μεταλλάξεις της ευλογιάς των πηθίκων
CDC: Τέλος η καραντίνα για όσους έρχονται σε επαφή με τον covid-19
Kρήτη: Πρώτο επιβεβαιωμένο κρούσμα ευλογιάς των πιθήκων στο νησί
ΕΟΦ: Προσοχή! Ανακαλείται τεστ για τον κορονοϊό