Αθήνα

24 oC

αίθριος καιρός

Hottest

Ενημέρωση σε…fast-forward!

Έξαλλη η Σκορδά με τον Ιατρόπουλο που έβλεπε την Παναγιώταρου να κάνει μπάνιο στη Φάρμα! (vid)

ΥΓΕΙΑ

Η Novartis λαμβάνει από τον FDA τον χαρακτηρισμό της καινοτόμου θεραπείας για τον υπό έρευνα αναστολέα STAMP, asciminib (ABL001) στη χρόνια μυελογενή λευχαιμία

Η Novartis λαμβάνει από τον FDA τον χαρακτηρισμό της καινοτόμου θεραπείας για τον υπό έρευνα αναστολέα STAMP, asciminib (ABL001) στη χρόνια μυελογενή λευχαιμία.

•Ο χαρακτηρισμός αφορά σε ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία (ΧΜΛ), οι οποίοι παρουσιάζουν αντοχή ή δυσανεξία σε προηγούμενες θεραπείες, βάσει θετικών δεδομένων από τη βασική μελέτη φάσης III ASCEMBL για την αξιολόγηση του asciminib, μιας υπό έρευνα θεραπείας που στοχεύει ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα δέσμευσης στην ABL (STAMP)1

• Παρά την πρόοδο που έχει σημειωθεί στη  θεραπεία της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας, πολλοί ασθενείς διατρέχουν κίνδυνο εξέλιξης της νόσου και η διαδοχική θεραπεία με αναστολέα τυροσινικής κινάσης (ΤΚΙ) μπορεί να σχετίζεται με αυξημένη αντίσταση και δυσανεξία2-8

•Ο χαρακτηρισμός «καινοτόμος θεραπεία» χορηγείται σε φάρμακα που τελούν υπό αξιολόγηση για σοβαρές καταστάσεις όπου τα πρώιμα κλινικά δεδομένα υποδεικνύουν τη δυνατότητα ουσιαστικής βελτίωσης έναντι της διαθέσιμης θεραπείας9

•Το asciminib αναπτύσσεται  σε πολλαπλές γραμμές θεραπείας της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας. Η πρώτη υποβολή προς τις ρυθμιστικές αρχές για προθεραπευμένους ασθενείς  αναμένεται να λάβει χώρα εντός του πρώτου μισού του 2021 στο πλαίσιο του προγράμματος Real – Time Oncology Review (Αξιολόγηση ογκολογικών θεραπειών σε πραγματικό χρόνο) του FDA των Η.Π.Α10-16

Αθήνα, 13 Απριλίου 2021 — Η Novartis ανακοίνωσε ότι το asciminib – μια καινοτόμος ερευνητική θεραπεία που στοχεύει ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα δέσμευσης στην ABL (STAMP) – έλαβε τον χαρακτηρισμό της «καινοτόμου θεραπείας» (Breakthrough Therapy designation, BTD) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των Η.Π.Α., για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με θετική στο χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας χρόνια μυελογενή λευχαιμία (Ph+ ΧΜΛ) σε χρόνια φάση (CP), οι οποίοι είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία με δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI). Το asciminib έλαβε επίσης τον χαρακτηρισμό BTD για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με Ph+ ΧΜΛ σε χρόνια φάση, οι οποίοι φέρουν τη μετάλλαξη T315I.

Παρά την τεράστια πρόοδο στη θεραπεία της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας τις τελευταίες δεκαετίες, ορισμένοι από αυτούς τους προθεραπευμένους ασθενείς, «αγωνίζονται» για την επίτευξη των θεραπευτικών στόχων  λόγω φαινομένων αντίστασης και δυσανεξίας17-22. Με τις λίγες εναπομείνασες θεραπευτικές επιλογές, οι ασθενείς που βρίσκονται σε μεταγενέστερες γραμμές θεραπείας ενδέχεται να διατρέχουν κίνδυνο εξέλιξης της νόσου2-8.

Αυτοί οι χαρακτηρισμοί που χορηγήθηκαν από τον FDA και οι οποίοι ενδέχεται να επιτρέψουν την  ταχεία ανάπτυξη και εξέταση του asciminib, βασίστηκαν στα εξής:

· Στη βασική μελέτη φάσης ΙΙΙ, ASCEMBL, όπου το asciminib συγκρίθηκε με την βοσουτινίμπη σε ασθενείς με Ph+ ΧΜΛ σε χρόνια φάση, οι οποίοι είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI)1,

· Σε μία μελέτη φάσης Ι, στην οποία συμπεριλήφθηκαν ασθενείς με Ph+ ΧΜΛ, ορισμένοι εκ τους οποίους έφεραν τη μετάλλαξη T315I23

Τα δεδομένα από αυτές τις μελέτες κοινοποιήθηκαν στην Ετήσια Συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH), 2020 και οι λεπτομέρειες σχετικά με τα θετικά ευρήματα παρατίθενται στον ακόλουθο σύνδεσμό.

Ο FDA είχε προηγούμενα χορηγήσει στο asciminib τον χαρακτηρισμό «υπό διαδικασία εσπευσμένης έγκρισης» και η Novartis σχεδιάζει να προβεί σε υποβολή για εξέταση στο πρώτο μισό του 2021 στο πλαίσιο του προγράμματος Real – Time Oncology Review (Αξιολόγηση ογκολογικών θεραπειών σε πραγματικό χρόνο) του FDA.

Σχετικά με το asciminib (ABL001)

Το asciminib (ABL001) είναι μια ερευνητική θεραπεία που στοχεύει ειδικά τον μυριστοϋλικό θύλακα δέσμευσης στην ABL (STAMP)10-16. Ως αναστολέας STAMP, το asciminib μελετάται σε ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία (ΧΜΛ) που εμφανίζουν αντοχή ή δυσανεξία σε δύο ή περισσότερους αναστολείς τυροσινικής κινάσης (TKI), και σε αρκετές κλινικές μελέτες με την ελπίδα να βοηθήσει ασθενείς σε πολλαπλές γραμμές θεραπείας της ΧΜΛ10-16, 24-31.

Σχετικά με τη μελέτη ASCEMBL

Η μελέτη ASCEMBL είναι η πρώτη κλινική μελέτη άμεσης σύγκρισης στη  χρόνια μυελογενή λευχαιμία, η οποία χρησιμοποιεί έναν αναστολέα τυροσινικής κινάσης (TKI) δεύτερης γενιάς στο σκέλος σύγκρισης. Ως μια φάσης ΙΙΙ, πολυκεντρική, ανοιχτή, τυχαιοποιημένη μελέτη, η μελέτη ASCEMBL σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την ανωτερότητα στο ποσοστό μείζονος μοριακής ανταπόκρισης στις 24 εβδομάδες της από του στόματος λαμβανόμενης υπό έρευνα θεραπείας asciminib (ABL001) έναντι της βοσουτινίμπης σε ασθενείς με θετική στο χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας χρόνια μυελογενή λευχαιμία σε χρόνια φάση, οι οποίοι έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία με δύο ή περισσότερους TKI1. Στη μελέτη συμπεριλήφθηκαν ασθενείς με αποτυχία ή δυσανεξία στην πιο πρόσφατα χορηγούμενη θεραπεία με ΤΚΙ1.

Αποποίηση ευθύνης

Το παρόν αποτελεί κείμενο επιστημονικού χαρακτήρα με αποκλειστικό σκοπό την επιστημονική ενημέρωση του αποδέκτη. Ο αποδέκτης αναγνωρίζει πως η Novartis Hellas ΑΕΒΕ επιμελήθηκε αποκλειστικά τη μετάφραση και ουδεμία ευθύνη φέρει έναντι οποιουδήποτε προσώπου για τον τρόπο χρήσης του υλικού από τον αποδέκτη, στην διακριτική ευχέρεια του οποίου εναπόκειται η ενδεχόμενη δημοσίευση, καθώς και ο τρόπος αυτής.

Η παρούσα ενημέρωση για τα μέσα μαζικής ενημέρωσης περιέχει δηλώσεις για μελλοντικές εκτιμήσεις στο πλαίσιο της ερμηνείας του μεταρρυθμιστικού νόμου περί αγωγών ιδιωτικών χρεογράφων των Ηνωμένων Πολιτειών του 1995. Οι δηλώσεις για μελλοντικές εκτιμήσεις μπορούν γενικά να προσδιοριστούν από λέξεις όπως «ενδεχόμενο», «μπορεί», «θα», «σχεδιάζω», «ενδέχεται», «θα μπορούσε», «προσδοκώ», «αναμένω», «αναζητώ», «προσβλέπω», «πιστεύω», «δεσμεύομαι», «ερευνητικό», «γραμμή παραγωγής» «κυκλοφορία», ή παρόμοιους όρους, ή από τις ρητές ή συνεπαγόμενες συζητήσεις που αφορούν σε δυνητικές εγκρίσεις κυκλοφορίας, νέες ενδείξεις ή επισημάνσεις για τα ερευνητικά ή εγκεκριμένα προϊόντα τα οποία περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου, ή σε δυνητικά μελλοντικά έσοδα από προϊόντα αυτού του είδους.

Δεν θα πρέπει να εμπιστεύεστε άκριτα αυτές τις δηλώσεις. Αυτές οι δηλώσεις για μελλοντικές εκτιμήσεις βασίζονται στις τρέχουσες απόψεις και προσδοκίες μας αναφορικά με μελλοντικά συμβάντα και, υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς όσο και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Εάν υλοποιηθεί ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή τις αβεβαιότητες, ή εάν οι υποκείμενες υποθέσεις αποδειχθούν λανθασμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν σημαντικά από αυτά που παρατίθενται στις αναμενόμενες δηλώσεις. Δεν μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι τα ερευνητικά ή εγκεκριμένα προϊόντα θα υποβληθούν προς έγκριση ή θα εγκριθούν προς πώληση ή για οποιεσδήποτε επιπλέον ενδείξεις ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή σε κάποια συγκεκριμένη χρονική στιγμή. Επίσης, δεν μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι αυτά τα προϊόντα θα σημειώσουν εμπορική επιτυχία στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες μας σχετικά με τα προϊόντα αυτού του είδους θα μπορούσαν να επηρεαστούν μεταξύ άλλων από τις αβεβαιότητες που σχετίζονται με την έρευνα και την ανάπτυξη, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων κλινικών μελετών και της επιπλέον ανάλυσης των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων, από κανονιστικές ενέργειες ή καθυστερήσεις ή κυβερνητικούς κανονισμούς εν γένει, από γενικές τάσεις που αφορούν στην περικοπή των δαπανών υγείας, συμπεριλαμβανομένων των πιέσεων τιμολόγησης και αποζημίωσης σε κρατικό επίπεδο, επίπεδο οφειλετών και γενικού κοινού και των απαιτήσεων για αυξημένη διαφάνεια σε επίπεδο τιμολόγησης, από την ικανότητά να κατοχυρώσουμε ή να διατηρήσουμε προστασία πνευματικής ιδιοκτησίας, από τις ειδικές προτιμήσεις συνταγογράφησης ιατρών και ασθενών, από τις γενικές πολιτικές, οικονομικές και εμπορικές συνθήκες, συμπεριλαμβανομένων των επιδράσεων και των προσπαθειών για τη διαχείριση των πανδημικών νόσων όπως η νόσος COVID-19, από ζητήματα ασφάλειας, ποιότητας, ακεραιότητας των δεδομένων ή παρασκευής, από την πιθανή ή πραγματική παραβίαση της ασφάλειας και του απορρήτου των δεδομένων, ή τις διακοπές στη λειτουργία των συστημάτων τεχνολογίας πληροφοριών, και από άλλους κινδύνους και παράγοντες που αναφέρονται στο τρέχον έντυπο 20-F της Novartis AG που έχει κατατεθεί στην Επιτροπή Αξιών και Χρηματιστηρίου Αξιών των Η.Π.Α.

Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου με σημερινή ημερομηνία και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει τυχόν δηλώσεις για μελλοντικές εκτιμήσεις που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου συνεπεία νέων πληροφοριών, μελλοντικών συμβάντων ή άλλως.

Σχετικά με τη Novartis

Η Novartis εξελίσσει την ιατρική πρακτική με στόχο τη βελτίωση και την επέκταση της ζωής των ανθρώπων. Ως μια κορυφαία παγκόσμια φαρμακευτική εταιρεία, χρησιμοποιούμε καινοτόμα επιστημονικά δεδομένα και ψηφιακές τεχνολογίες για τη δημιουργία θεραπειών που κάνουν τη διαφορά σε τομείς όπου υπάρχει μεγάλη ιατρική ανάγκη. Στην προσπάθεια για ανακάλυψη νέων φαρμάκων, κατατασσόμαστε σταθερά μεταξύ των εταιρειών με τη μεγαλύτερη επένδυση σε έρευνα και ανάπτυξη στον κόσμο. Τα προϊόντα μας αγγίζουν περισσότερους από 800 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως ενώ ανακαλύπτουμε καινοτόμους τρόπους για τη διεύρυνση της πρόσβασης στις πιο πρόσφατες θεραπείες μας. Περίπου 110.000 άνθρωποι, πάνω από 140 εθνικοτήτων, εργάζονται στη Novartis ανά τον κόσμο.

Στην Ελλάδα, η Novartis (Hellas) Α.Ε.Β.Ε. δραστηριοποιείται στα συνταγογραφούμενα φαρμακευτικά ιδιοσκευάσματα. Τα κεντρικά γραφεία βρίσκονται στη Μεταμόρφωση Αττικής και η εταιρεία απασχολεί 430 περίπου άτομα σε όλη την Ελλάδα.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη Novartis:

Website: www.novartis.gr

Facebook page: https://www.facebook.com/NovartisHellas/

LinkedIn page: https://www.linkedin.com/company/novartis-hellas/

YouTube channel: Novartis Hellas

Βιβλιογραφία

1.Hochhaus A, et al. Efficacy and Safety Results from ASCEMBL, a Multicenter, Open-Label, Phase 3 Study of Asciminib, a First-in-Class STAMP Inhibitor, vs Bosutinib (BOS) in Patients (Pts) with Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase (CML-CP) Previously Treated with ≥2 Tyrosine Kinase Inhibitors (TKIs). Oral presentation at: ASH Annual Meeting; Dec. 8, 2020.

2.Akard LP, et al. The “Hit Hard and Hit Early” Approach to the Treatment of Chronic Myeloid Leukemia: Implications of the Updated National Comprehensive Cancer Network Clinical Practice Guidelines for RoutinePractice. Clin Adv Hematol Oncol. 2013;11(7):421-432

3.Cortes JE, et al. Long-term bosutinib for chronic phase chronic myeloid leukemia after failure of imatinib plus dasatinib and/or nilotinib. Am J Hematol. 2016;91(12):1206-1214

4.Cortes JE, et al. Ponatinib efficacy and safety in Philadelphia chromosome–positive leukemia: Final 5-year results of the phase 2 PACE trial. Blood. 2018;132(4):393-404

5.Garg RJ, et al. The use of nilotinib or dasatinib after failure to 2 prior tyrosine kinase inhibitors: long-term follow-up. Blood. 2009;114(20):4361-4368

6.Hochhaus A, et al. European LeukemiaNet 2020 recommendations for treating chronic myeloid leukemia. Leukemia. 2020;34:966-984

7.Cortes JE., et al. Final 5-Year Study Results of DASISION: The Dasatinib Versus Imatinib Study in Treatment-Naïve Chronic Myeloid Leukemia Patients Trial. J Clin Oncol. 2016;34:2333-2340.

8.Steegmann JL., et al. European LeukemiaNet recommendations for the management and avoidance of adverse events of treatment in chronic myeloid leukaemia. Leukemia. 2016;30:1648-1671.

9.U.S. Food and Drug Administration (FDA). Frequently Asked Questions: Breakthrough Therapies. Available from: https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-administration-safety-and-innovation-act-fdasia/frequently-asked-questions-breakthrough-therapies.

10.Wylie AA, et al. The allosteric inhibitor ABL001 enables dual targeting of BCR–ABL1. Nature.2017;543(7647):733-737

11.Schoepfer J, et al. Discovery of Asciminib (ABL001), an Allosteric Inhibitor of the Tyrosine Kinase Activity of BCR-ABL1. J Med Chem. 2018;61(18):8120-8135

12.Hughes TP, et al. Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure. N Engl J Med. 2019; 381(24):2315-2326

13.Hughes TP, et al. Expanded Phase 1 Study of ABL001, a Potent, Allosteric Inhibitor of BCR-ABL, Reveals Significant and Durable Responses in Patients with CML-Chronic Phase with Failure of Prior TKI Therapy Blood. Poster presented at: ASH Annual Meeting & Exposition; Dec. 5, 2016.

14.Ottmann OG, et al. ABL001, a Potent, Allosteric Inhibitor of BCR-ABL, Exhibits Safety and Promising Single-Agent Activity in a Phase I Study of Patients with CML with Failure of Prior TKI Therapy. Blood. 2015;126(23):138

15.Mauro MJ, et al. Combination of Asciminib Plus Nilotinib (NIL) or Dasatinib (DAS) in Patients (PTS) with Chronic Myeloid Leukemia (CML): Results from a Phase 1 Study. Poster presented at: EHA Annual Meeting; June 15, 2019.

16.Cortes J, et al. Combination Therapy Using Asciminib Plus Imatinib (IMA) in Patients (PTS) with Chronic Myeloid Leukemia (CML): Results from a Phase 1 Study. Poster presented at: EHA Annual Meeting; June 15, 2019.

17.Gleevec [package insert]. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corporation; August 2020.

18.Tasigna [package insert]. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corporation; June 19..Sprycel [package insert]. Princeton, NJ: Bristol-Myers Squibb; December 2018.

20.Bosulif [package insert]. New York, NY; Pfizer Laboratories; July 2020.

21. Iclusig [package insert]. Cambridge, MA: Takeda Pharmaceutical Company; June 2020.

22. Ongoren S, et al. Third-line treatment with second-generation tyrosine kinase inhibitors (dasatinib or nilotinib) in patients with chronic myeloid leukemia after two prior TKIs: real-life data on a single center experience along with the review of the literature. Hematology. 2018; 23:4, 212-220.

23. Cortes J, et al. Asciminib, a First-in-Class STAMP Inhibitor, Provides Durable Molecular Response in Patients (pts) with Chronic Myeloid Leukemia (CML) Harboring the T315I Mutation: Primary Efficacy and Safety Results from a Phase 1 Trial. Oral presentation at: ASH Annual Meeting; Dec. 7, 2020.

24. Wylie AA, et al. The allosteric inhibitor ABL001 enables dual targeting of BCR–ABL1. Nature. 2017;543(7647):733-737

25. Schoepfer J, et al. Discovery of Asciminib (ABL001), an Allosteric Inhibitor of the Tyrosine Kinase Activity of BCR-ABL1. J Med Chem. 2018;61(18):8120-8135

26. Hughes TP, et al. Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure. N Engl J Med. 2019; 381(24):2315-2326

27. Hughes TP, et al. Expanded Phase 1 Study of ABL001, a Potent, Allosteric Inhibitor of BCR-ABL, Reveals Significant and Durable Responses in Patients with CML-Chronic Phase with Failure of Prior TKI Therapy Blood. Poster presented at: ASH Annual Meeting & Exposition; Dec. 5, 2016.

28. Ottmann OG, et al. ABL001, a Potent, Allosteric Inhibitor of BCR-ABL, Exhibits Safety and Promising Single- Agent Activity in a Phase I Study of Patients with CML with Failure of Prior TKI Therapy. Blood. 2015;126(23):138

29. Mauro MJ, et al. Combination of Asciminib Plus Nilotinib (NIL) or Dasatinib (DAS) in Patients (PTS) with Chronic Myeloid Leukemia (CML): Results from a Phase 1 Study. Poster presented at: EHA Annual Meeting; June 15, 2019.

30. Cortes J, et al. Combination Therapy Using Asciminib Plus Imatinib (IMA) in Patients (PTS) with Chronic Myeloid Leukemia (CML): Results from a Phase 1 Study. Poster presented at: EHA Annual Meeting; June 15, 2019.

31. “Asciminib OR ABL001 Search Results.” ClinicalTrials.gov, U.S. National Institutes of Health, 2020, www.clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=&term=asciminib&cntry=&state=&city=&dist=.

 

# # #

 

Για περισσότερες πληροφορίες:

Νατάσα Χατζηπρίμου

natasa.chatziprimou@novartis.com

Κορονοϊός – ΗΠΑ: 28 περιστατικά θρομβώσεων μετά τη χορήγηση του εμβολίου της Johnson & Johnson, εντόπισαν τα CDC
Εμβολιασμός: Τι ποσοστό ανοσίας παρέχει κάθε εμβόλιο ανάλογα με την εταιρεία και τη δόση
ΗΠΑ: 3 στους 4 γονείς διστακτικοί με τον εμβολιασμό των παιδιών – Γιατί πρέπει να εμβολιαστούν
Πέντε συνήθειες που πρέπει να δανειστούμε από τις «Μπλε Ζώνες»
Κορονοϊός: Τι συμβαίνει αν κάνεις διαφορετικό εμβόλιο στη δεύτερη δόση
Πόσο δραστικό είναι το εμβόλιο της Pfizer/BioNtech έναντι των μεταλλάξεων;